美国发起人类体细胞基因组编辑计划 让基因疗法更安全

CNMO 【原创】 作者:蒋宇骏 2021-04-12 07:37
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  【CNMO新闻】4月12日消息,据科技日报报道,美国发起人类体细胞基因组编辑计划。美国国立卫生研究院(NIH)拨款约1.9亿美元,支持体细胞基因组编辑(SCGE)联合会的研究。

基因编辑(图源网)
基因编辑(图源网)

  NIH与SCGE联合会日前发起人类体细胞基因组编辑计划,目标是加速开发安全有效的技术手段,编辑患者体内与疾病相关的体细胞基因组,而其中一些基因组,是相对以往来说难以触及到的区域。该计划将重点落在两个方面:一是从细胞核内的DNA到细胞内其他地方的核酸;二是不改变DNA或RNA序列,以产生染色质结构的靶向改变为目标的表观基因组编辑。

  据悉,遗传因素是导致人类大多数疾病的“罪魁”,其中既包括遗传性疾病,也包括传染性疾病和许多恶性疾病。因此,生物医学界一直以来希望修改病人基因组纠正突变,让入侵病原体基因组失效。目前,基因疗法正取得越来越大的成功,但科学家认为,体细胞基因编辑领域需要新的编辑、传递和生物系统,才能更好地衡量各种策略的安全性和有效性。

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